Aparelho único edita genes e regula expressão genética

O pesquisador Tyler Daniel demonstra a plataforma, uma autêntica ferramenta 3 em 1 de edição e controle genético.
[Imagem: Bella Ciervo]

Edição e regulação genética

Invenções e inovações marcantes muitas vezes surgem apenas pela combinação de ferramentas já existentes. O iPhone, por exemplo, uniu o telefone, o navegador de internet e a câmera, e mudou o modo como nos comunicamos.

O mesmo está acontecendo agora no campo da edição genética: Em vez de empregar ferramentas separadas, uma para editar genes e outra para regular sua expressão, esses objetivos distintos agora podem ser combinados em uma única ferramenta, o que significa que um único aparelho permitirá lidar com diferentes doenças genéticas na mesma célula.

Qichen Yuan e seus colegas da Universidade da Pensilvânia (EUA) batizaram sua ferramenta integrada de mvGPT, sigla em inglês para "tecnologia de perturbação genética mínima versátil".

Capaz de editar genes com precisão, ativar a expressão genética e reprimir genes ao mesmo tempo, a tecnologia abre novas portas para o estudo e eventual tratamento de doenças genéticas, e para a pesquisa dos mecanismos fundamentais de como nosso DNA funciona.

"Nem todas as doenças genéticas são causadas apenas por erros no próprio código genético," explicou a professora Sherry Gao. "Em alguns casos, doenças com componentes genéticos - como diabetes tipo I - são causadas pela quantidade ou escassez de certos genes."

Hoje, lidar com múltiplas anormalidades genéticas não relacionadas de uma só vez - por exemplo, editando um gene e suprimindo outro - exige diversas ferramentas distintas. "Queríamos construir uma plataforma única que pudesse editar o DNA de forma precisa e eficiente, bem como regular positivamente e negativamente a expressão genética," disse Tyler Daniel, membro da equipe.

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Teste em células humanas

A plataforma funciona combinando um "editor" aprimorado, capaz de modificar sequências de DNA, com tecnologias inventadas anteriormente para aumentar e diminuir a expressão genética.

"Todas essas funções são ortogonais. Elas podem acontecer independentemente uma da outra ao mesmo tempo," explicou Daniel. "Esse nível de precisão para modificar sequências de DNA e expressão genética não era possível anteriormente. Cada tarefa funciona de forma independente."

A equipe testou o mvGPT em células hepáticas humanas com uma mutação que causa a doença de Wilson, editando com sucesso a mutação e, ao mesmo tempo, regulando positivamente um gene ligado ao tratamento do diabetes tipo I e suprimindo outro associado à amiloidose por transtirretina. Em vários testes, o mvGPT realizou todas as três tarefas com precisão elevada, demonstrando sua capacidade de atingir diversas condições genéticas simultaneamente.

Agora que a tecnologia se mostrou promissora em células humanas, os pesquisadores planejam testar o mvGPT em modelos animais e contra outras doenças com componentes genéticos, incluindo doenças cardiovasculares.

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